La biotecnología moderna cuenta con herramientas avanzadas para editar genes y diseñar medicamentos, pero miles de enfermedades raras siguen sin tratamiento. Expertos de Insilico Medicine y GenEditBio destacan que la falta de talento humano ha sido un obstáculo clave, pero la inteligencia artificial (IA) está emergiendo como el factor que permite abordar desafíos que antes eran inalcanzables para la industria farmacéutica.
Inteligencia artificial y descubrimiento de fármacos
Insilico Medicine, liderada por Alex Aliper, busca crear una “superinteligencia farmacéutica” mediante el desarrollo del “MMAI Gym”. Este sistema entrena modelos de lenguaje generalistas, como ChatGPT y Gemini, para igualar o superar la precisión de modelos especializados en tareas de descubrimiento de medicamentos.
El objetivo es construir una IA multimodal y multitarea capaz de abordar simultáneamente múltiples procesos de descubrimiento de fármacos con una precisión superior a la humana. Esto permitiría aumentar la productividad del sector farmacéutico y suplir la escasez de talento, acelerando la búsqueda de tratamientos para miles de enfermedades desatendidas.
La plataforma de Insilico procesa datos biológicos, químicos y clínicos para generar hipótesis sobre posibles blancos terapéuticos y moléculas candidatas. Automatizando tareas que antes requerían grandes equipos de científicos, la IA puede explorar enormes espacios de diseño, identificar candidatos de alta calidad y reutilizar medicamentos existentes, todo a menor coste y en menos tiempo. Un ejemplo es la identificación de fármacos potenciales para tratar la ELA mediante modelos de IA.
Avances en edición genética con IA y CRISPR
GenEditBio representa la “segunda ola” de edición genética con CRISPR, enfocándose en la edición directa dentro del cuerpo (in vivo) en lugar de fuera (ex vivo). Su meta es lograr ediciones genéticas precisas mediante una sola inyección en el tejido afectado.
La empresa ha desarrollado vehículos de entrega de proteínas (ePDV) similares a virus, utilizando IA para analizar recursos naturales y determinar qué partículas tienen afinidad por ciertos tejidos. Su plataforma NanoGalaxy emplea IA para correlacionar estructuras químicas con tejidos específicos, optimizando la entrega sin activar respuestas inmunes.
GenEditBio realiza pruebas en laboratorio y retroalimenta los resultados a la IA para mejorar continuamente la precisión de sus modelos. Este enfoque reduce costes y facilita la producción a gran escala, permitiendo medicamentos más accesibles a nivel global. Recientemente, obtuvo aprobación de la FDA para iniciar ensayos clínicos de terapia CRISPR para la distrofia corneal.
El reto de los datos en biotecnología impulsada por IA
El avance de la biotecnología basada en IA enfrenta un desafío clave: la necesidad de grandes volúmenes de datos de alta calidad. Los modelos requieren información más diversa y representativa, ya que actualmente existe un sesgo hacia datos generados en Occidente.
Insilico aborda este problema mediante laboratorios automatizados que generan datos biológicos a gran escala, mientras que GenEditBio aprovecha la información genética acumulada a lo largo de la evolución humana. Prueban miles de nanopartículas en paralelo, generando conjuntos de datos valiosos para entrenar IA y colaborar con socios externos.
Futuro: gemelos digitales y medicina personalizada
El siguiente gran paso será la creación de gemelos digitales humanos para realizar ensayos clínicos virtuales. Aunque esta tecnología aún está en desarrollo, se espera que en los próximos 10 a 20 años haya un aumento significativo en las opciones terapéuticas personalizadas, impulsando el crecimiento en la aprobación de nuevos medicamentos y abordando el aumento de enfermedades crónicas en una población mundial envejecida.